本書詳細(xì)闡述了臨床試驗(yàn)中生物統(tǒng)計(jì)學(xué)如何與多種基本科學(xué)原理和統(tǒng)計(jì)方法相結(jié)合。首先介紹了臨床試驗(yàn)中的倫理和安全性基本原則、試驗(yàn)設(shè)計(jì)核心概念、樣本量和把握度計(jì)算的原則和方法，以及協(xié)方差分析和分層分析。隨后詳細(xì)說(shuō)明了兩階段Ⅱ期腫瘤臨床試驗(yàn)至Ⅲ期成組序貫試驗(yàn)的序貫設(shè)計(jì)和方法，包括安全性、無(wú)效性和有效性監(jiān)測(cè)。作者進(jìn)一步討論了樣本量重新估計(jì)、適應(yīng)性成組序貫設(shè)計(jì)、Ⅱ/Ⅲ期無(wú)縫設(shè)計(jì)，以及具有預(yù)測(cè)性生物標(biāo)志物的試驗(yàn)設(shè)計(jì)。此外，本書還涵蓋了多重檢驗(yàn)方法的應(yīng)用、估計(jì)目標(biāo)和伴發(fā)事件的概念，以及不同的缺失數(shù)據(jù)處理方法。書中還描述了如何使用適當(dāng)?shù)亩嘀夭逖a(bǔ)來(lái)分析不完整數(shù)據(jù)。